A síndrome Sanfilippo, também chamada de Mucopolissacaridose tipo III, é uma doença neuro degenerativa, que se manifesta em crianças e afeta maioritariamente o sistema nervoso central. A falta de uma enzima faz com que ocorra acumulação de gag’s (longas cadeias de açúcares – mucopolissacáridos) nos lisossomas das células, causando a longo prazo demência, atraso mental, problemas motores. É uma doença fatal , atualmente sem qualquer cura ou terapia. Sendo uma doença rara, é difícil obter informação ou soluções para lidar com a mesma.