Der Ansatz der Familien zur Heilung von CMD

Die Lösung von Cure CMD basiert auf den direkten Erfahrungen von drei Familien, die von kongenitaler Muskeldystrophie (CMD) betroffen sind, einer Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die von Geburt an Muskelschwäche verursachen und zu einer Reihe anderer körperlicher und neurologischer Beeinträchtigungen führen können. CMD entsteht durch Mutationen in einem von mehr als 30 Genen, die dazu führen, dass Muskeln schneller abbauen, als der Körper sie reparieren kann.

Das Hauptziel der Organisation besteht darin, die Forschung nach Behandlungen zu beschleunigen und die Versorgung von Menschen mit CMD zu verbessern. Bisher hat sie über 4 Millionen US-Dollar für die Forschung aufgebracht, zwei klinische Studien gestartet und Studien zum Fortschreiten der Krankheit unterstützt. Eine ihrer wichtigsten Initiativen ist das internationale Register für angeborene Muskelerkrankungen, das mittlerweile über 3.500 Teilnehmer umfasst. Dieses Register liefert wichtige Daten für die CMD-Forschung und erleichtert die Zusammenarbeit zwischen Wissenschaftlern, Klinikern und Familien.

Cure CMD stellt CMD-Patienten in den Mittelpunkt seiner Arbeit. Die derzeitige Geschäftsführerin, Rachel Alvarez, ist selbst CMD-Patientin, und viele andere innerhalb der Organisation leben ebenfalls mit der Krankheit. Dies stellt sicher, dass die Perspektiven und Bedürfnisse der direkt von CMD Betroffenen den Ansatz der Organisation prägen.

Über die Forschung hinaus bietet Cure CMD Bildungsressourcen, verbindet Familien mit spezialisierter Pflege und setzt sich für eine bessere Diagnose und Behandlung ein. Sie sind auf Spenden, Zuschüsse und Partnerschaften mit anderen Organisationen angewiesen, um ihre Aktivitäten zu finanzieren. Die Organisation zielt auch darauf ab, die nächste Generation von CMD-Forschern zu unterstützen und ihre Reichweite in der Gemeinschaft zu erweitern. Ihre Arbeit hat zu einem deutlichen Anstieg des Engagements und des Bewusstseins der Gemeinschaft geführt, hilft dabei, die praktischen Bedürfnisse der Menschen mit CMD zu erfüllen und unterstützt laufende Bemühungen in Forschung und Pflege.

Weitere Informationen:
https://www.curecmd.org/
https://www.youtube.com/watch?v=reeRndgWZNA